Dankzij Soliris hebben PNH-patiënten een bijna normale levensverwachting. Al blijven bij veel patiënten de bloedwaarden aan de lage kant. Ze zijn daardoor niet helemaal fit. De komende jaren zullen nieuwe medicijnen het bloed van deze mensen weer gezond maken. Dat schrijft professor Antonio Risitano van de universiteit van Napels in het medische tijdschrift Frontiers in immunology van 14 juni 2019.
Bij PNH-patiënten breekt het immuunsysteem de eigen bloedcellen af. Ernstige bloedarmoede is het gevolg. Soliris slaagde er als eerste in de afbraak af te remmen. Dit gebeurde door een stukje immuunsysteem stil te leggen. Eén op de drie patiënten krijgt zo weer gezond bloed. De rest van de patienten voelt zich gewoonlijk fitter, maar blijft last houden van de ziekte. Een aantal van hen doet mee aan een test van een nieuw middel. Dat moet ook de ziekteresten aanpakken. Professor Risitano verwacht dat dit en vergelijkbare middelen de komende jaren beschikbaar komen.
Test met C3-remmer
Er zijn momenteel tenminste acht nieuwe medicijnen voor PNH in ontwikkeling. [lees verder]
Net als Soliris remmen de meeste C5, waarbij C staat voor Complement, een deel van het immuunsysteem. Er zijn ook C3-remmers in de maak, waarvan er één al op mensen wordt getest. C3-remmers pakken ook de bloedafbraak buiten de aderen aan, namelijk in de lever en mild. De behandelde patiënten krijgen zo weer een gezonde hoeveelheid bloedcellen en plotselinge aanvallen van bloedarmoede worden voorkomen. In principe dan, want er is nog veel onbekend over PNH. Bijvoorbeeld waardoor sommige mensen veel PNH-bloedcellen produceren, maar geen last hebben van abnormale bloedafbraak. Ook de relatie van PNH met AA is onduidelijk.
Goedkoper door concurrentie
Ondanks leemtes in de kennis van PNH is Risitano optimistisch. Niet alleen over de gezondheid van de patiënten, maar ook over hun welzijn. Dankzij de opvolger van Soliris, Ultomiris, kunnen patiënten hun ziekte acht weken vergeten. Wel blijven ze afhankelijk van infusen. Een aantal nieuwe middelen kunnen ze zichzelf toedienen door pillen te slikken of zichzelf een injectie te geven. Dit laatste is al heel gewoon voor mensen met diabetes. De beschikbaarheid van de nieuwe medicijnen hangt deels af van de prijs. Risitano is daarover voorzichtig optimistisch. Tot voor kort was Soliris het enige medicijn voor een tot dan dodelijke ziekte. Risitano hoopt dat de komst van concurrerende middelen leidt tot een aanzienlijke prijsverlaging van PNH-medicijnen.
Nu echt genezen
Risitano noemt de ontwikkeling van Soliris een geweldige doorbraak in de medische wetenschap. PNH-patiënten leven daardoor bijna net zo lang als gezonde mensen. Een tweede doorbraak is niet te ver weg. Het gaat dan om medicijnen die de PNH-patiënten weer fit maken en een einde maken aan de tweewekelijkse infusen. De laatste doorbraak is een geneesmiddel dat een einde maakt aan de ziekte zelf. Definitieve genezing is volgens Risitano nog een zaak van de lange termijn. Waardoor sommige mensen PNH krijgen, is namelijk nog onduidelijk.
