Voor PNH is een reeks nieuwe medicijnen in de maak. Verschillende farmaceutische bedrijven zijn bezig met trials die zich in diverse fases bevinden. Daarbij gaat het onder andere om C5-remmers, zoals eculizumab en ravulizumab, maar er wordt ook gewerkt aan medicijnen die niet alleen C5, maar ook C3 remmen. Het nieuwe medicijn ALXN 2040 is zo’n C3- en C5-remmer.
Een C5-remmer verhindert de bloedafbraak in de vaten, maar een C3-remmer verhindert ook de bloedafbraak in lever en mild. En daarvan is ALXN 2040 dus een voorbeeld. Dit nieuwe medicijn benadert C3 via factor D. Daarom wordt het ook wel een factor D-remmer genoemd. De soortnaam is danicopan. Het werd gemaakt door Achillion, maar dit bedrijf is overgenomen door Alexion. Hiermee heeft Alexion naast de twee C5-remmers eculizumab en ravulizumab, ook een C3-remmer aan haar assortiment toegevoegd. Alexion is gevestigd in de VS.
Studie
Volgende maand wil Alexion starten met een trial waarin danicopan wordt gegeven samen met eculizumab of ravulizumab. Een duo-therapie. Men hoopt dat het hb omhoog gaat. Daarnaast wil men een daling van de transfusie-afhankelijkheid zien, een verbetering op de vermoeidheidsscore FACIT en een toename van het aantal reticulocyten in het beenmerg. Een tweede studie met ALXN2050 is al van start gegaan in Italië, Nieuw-Zeeland en Zuid-Korea. Daarin wordt danicopan getest als zelfstandige monotherapie, maar ook als duo-therapie met eculizumab en ravulizumab.
Toegang
Danicopan is een pilletje dat twee of drie keer per dag moet worden ingenomen, al dan niet samen met eculizumab of ravulizumab. Alexion gaat eerst de trials organiseren en afronden. Als de resultaten goed zijn, kan het bedrijf toegang vragen tot de Amerikaanse en Europese markt. Nederland zal het medicijn opnieuw willen beoordelen en over de prijs willen onderhandelen. Daarmee zijn minimaal drie jaar gemoeid.
Meer lezen over nieuwe medicijnen voor PNH?
