Van test naar markt
De kleine groep PNH-patiënten in de trial weet het al, ravulizumab maakt het leven een stuk aangenamer. Niet dat het zo fijn is om PNH te hebben natuurlijk. In tegendeel! Maar als de diagnose eenmaal is geconstateerd, is het belangrijk om je leven zo goed en aangenaam mogelijk in te richten. Ravulizumab kan hieraan bijdragen.
In plaats van iedere twee weken Soliris toegediend te krijgen, werkt ravulizumab maar liefst acht weken. Dit betekent veel vrijheid voor patiënten. Eindelijk eens langer op vakantie dan twaalf of dertien dagen, niet iedere twee weken aan de ziekte hoeven denken, maar gewoon acht weken ‘je ding doen’. Voor de tien mensen in de trial heeft Alexion de toediening van ravulizumab met een jaar verlengd, tot begin 2021. De farmaceut doet dat kosteloos. De verlenging bekijkt zij van jaar tot jaar.
Sluis
De overige PNH-patiënten weten nog niet of ravulizumab wordt toegelaten op de markt in Nederland.Op dit moment heeft de Minister van Gezondheidszorg ravulizumab in ‘de sluis’ geplaatst. Dit betekent dat het op dit moment niet beschikbaar is en opnieuw beoordeeld moet worden door het Zorginstituut. Daarbij moet voldaan worden aan de strenge criteria ten aanzien van dure medicatie.
Alexion (een Amerikaans farmaceutisch bedrijf) is degene die een aanvraag in Nederland zal moeten doen. Zolang Alexion dat niet doet, kan de beoordeling niet starten en krijgen de patiënten buiten de trial het medicijn niet.
Toekomst
Eind september 2019 heeft het bestuur een gesprek gehad op het ministerie. Angeline Jansen, voorzitter, zegt hierover: ‘In dit gesprek is door het bestuur uitgelegd en benadrukt hoeveel waarde ravulizumab heeft voor de patiënt.
Wij zijn van mening dat ravulizumab beschikbaar moet komen, mits het niet duurder is dan eculizumab of een gelijkwaardig alternatief. Bovendien vinden we dat de kosten van dit nieuwe medicijn iets lager zijn dan voor eculizumab door minder frequente poliklinische bezoeken en minder arbeidsverzuim.
Angeline Jansen kijkt ook naar de iets verdere toekomst: ‘Na de C5-remmers (eculizumab en ravulizumab) komen er over ongeveer drie jaar C3-remmers op de markt. Dat is de tweede generatie medicijnen voor PNH en zal eculizumab-gebruikers die nu nog worstelen met een laag HB weer fit maken. Dat wordt de nieuwe zorgstandaard.’
