Samenvatting congres AAMDSIF

Op 24 april 2020 was de jaarlijkse conferentie van de Amerikaanse patiëntenorganisatie voor beenmergfalen (AAMDSIF). Vrijwilliger Lisette Jong heeft de lezingen per Zoom gevolgd. Zij hoorde hoe gereageerd wordt op corona, hoe er gedacht wordt over AA en eltrombopag en hoe er verwachtingsvol wordt uitgekeken naar de nieuwe medicijnen die voor PNH in de pijplijn zitten.

Online Conferentie AA & MDS International Foundation – 24 april 2020
Een voordeel van het online gaan van evenementen, is dat Lisette Jong op 24 april via Zoom de
jaarlijks conferentie van de AA & MDS International Foundation kon bijwonen. Uiteraard ging het
hier uitgebreid over het coronavirus in relatie tot de aandoeningen AA, PNH en MDS. Het virus vormt
met name een risico bij een laag aantal witte bloedcellen. Maar, waarschuwde arts Veronica
Divoerti, het virus kan zelfs bij ‘gezonde’ mensen flinke klachten veroorzaken en er is nog veel
onbekend over de precieze gevolgen van een infectie voor patiënten. Interessant is dat
immunosuppressieve medicatie momenteel wordt onderzocht in de behandeling van COVID19.
Ernstige complicaties bij een infectie met het virus worden namelijk in verband gebracht met een
hyperreactie van het immuunsysteem. Dit betekent echter niet automatisch dat patiënten die
immunosuppressieve medicatie gebruiken, beter beschermd zijn tegen complicaties. Het beste is om
de richtlijnen na te leven en een besmetting met het virus te voorkomen.
Verder was er aandacht voor de diagnose en behandeling van AA en PNH. De oorzaak van
aplastische anemie is nog altijd veelal onbekend. Ideeën over het mechanisme achter AA gaan
voornamelijk uit van de betrokkenheid van het immuunsysteem en/of defecten in de stamcellen. De
behandelstrategieën voor AA zijn hier ook op gebaseerd. Dr. Shyamala Navada sprak over
beenmergtransplantatie bij patiënten tot 50 jaar met een geschikte donor. De getransplanteerde
cellen worden bij voorkeur direct uit het beenmerg van de donor gehaald. Wat betreft
immunosuppressieve behandeling ging zij specifiek in op de toevoeging van het middel eltrombopag
bij een ATG-behandeling. Een belangrijk aandachtspunt hierbij is de zogenaamde ‘klonale evolutie’,
het opkomen van PNH of MDS, na een ATG-behandeling. Mogelijk geeft eltrombopag een groter
risico hierop. Onderzoek hiernaar is in volle gang en zal uitwijzen of eltrombopag veilig toegevoegd
kan worden bij een eerste ATG-behandeling om de groei van cellen te bevorderen. Het middel is
door de Amerikaanse FDA al goedgekeurd in het geval van een terugval na of onvoldoende reactie
op een eerdere behandeling.


Dr. Jamile Shammo opende haar presentatie over PNH met een geschiedenis van de diagnose en de
ontwikkeling van kennis over het mechanisme achter de aandoening. Het begrijpen van de rol van
het complementsysteem, het gedeelte van het immuunsysteem dat de rode bloedcellen afbreekt bij
PNH, was hierbij cruciaal. Het is ook in het complementsysteem waar medicijnen als eculizumab en
ravalizumab interveniëren. Beide zijn specifiek gericht op het remmen van C5. Dr. Shammo
besteedde vooral aandacht aan de ontwikkeling van nieuwe medicatie voor PNH-patiënten. Naast
nieuwe C5 remmers en biosimilars voor eculizumab, worden C3-remmers onderzocht en remmers
die het ‘alternatieve pad’ blokkeren. Deze laatsten zijn interessant omdat zij naast de intravasculaire
ook de extravasculaire hemolyse remmen en oraal kunnen worden ingenomen. Dr. Shammo
benadrukt dat het belangrijk is om bij PNH ook de andere mogelijke oorzaken van bloedarmoede in
het oog te houden: doorbraak hemolyse, extravasculaire hemolyse, beenmergfalen en het bestaan
van vitaminetekorten. Daarnaast geeft zij aan dat PNH-diagnoses nog steeds ‘gemist’ worden omdat
het ziektebeeld zo uiteenlopend kan zijn en patiënten met een grote kloon met weinig klachten door
het leven kunnen gaan. Het is dan ook belangrijk om goed door te vragen naar mogelijke klachten bij
patiënten.


Expert op het gebied van voeding en kanker, Twyla Jackson, gaf een presentatie met adviezen over
gezonde voeding bij AA en PNH. Een gevarieerd dieet gebaseerd op groenten in alle kleuren van de
regenboog zorgt ervoor dat je de benodigde vitamines en mineralen binnen krijgt. Het is belangrijk
om rekening te houden met de medicatie je gebruikt. Zo hebben bijvoorbeeld grapefruit en
granaatappelsap invloed op de werking van Cyclosporine. Zij raadt aan het gebruik van
voedingssupplementen altijd te overleggen met de behandelend arts omdat ook deze een
wisselwerking kunnen hebben met medicatie. Verder ging zij specifiek in op het ‘neutropene dieet’
dat bij een ernstig laag aantal neutrofielen wordt geadviseerd. Hoewel ‘het’ neutropene dieet niet
bestaat, gezien de richtlijnen daarvoor per instituut en behandelcentrum kunnen verschillen, gaf zij
instructies voor het selecteren, bereiden en bewaren van voedsel om de voedselveiligheid zo groot
mogelijk te maken voor patiënten in de neutropene fase. Daarnaast benadrukte zij dat het
schoonmaken van kookoppervlak en veelvuldig wassen van handen cruciaal is. De vragen van
deelnemers gingen vooral over alternatieve diëten en het rekening houden met voedselallergieën en
intoleranties.
(Hierna waren er nog presentaties over MDS, maar toen nam ik even pauze. Het volgen via Zoom is
best intensief!)


De laatste presentatie ging verder in op stamceltransplantaties. Dr. Hemant Murthy nam de kijker
mee in het proces van het bepalen of een stamceltransplantatie voor de patiënt de juiste
behandeling is, het zoeken naar een donor, de behandeling en de nazorg. Hierbij wordt de patiënt
begeleidt door een team van professionals met ieder een rol in de zorg voor een zo goed mogelijk
verloop van de behandeling. Hij benadrukte dat de eerste 100 dagen na transplantatie de meest
risicovolle zijn en dat er in Amerikaans onderzoek een samenhang is gevonden tussen een goed
verloop van deze periode en de afstand waarop een patiënt zich bevindt van het behandelcentrum.
De Mayo Clinic waarin hij werkt verzorgd dan ook huisvesting voor de patiënt en directe naasten op
het terrein van de kliniek om patiënten goed in de gaten te kunnen houden. Als alles goed gaat,
mogen patiënten na deze periode van 100 dagen naar huis. Maar ook na deze periode kunnen
verschijnselen van GVHD gaan optreden. Deze worden dan aangeduid als ‘chronisch’ terwijl de
verschijnselen die zich in de eerste 100 dagen voordoen ‘acuut’ worden genoemd.