Op 19 mei gingen Cor Koekkoek en Lisette Jong namens de AA & PNH Contactgroep in gesprek met Saskia Langemeijer van het PNH-expertisecentrum van het Radboudumc. Tijdens dit halfjaarlijkse overleg ging het onder andere over PNH en Covid19, de ontwikkelingen rondom de vergoeding van ravulizumab en de PNH global registry.
PNH en Covid19
De omikron-variant geeft over het algemeen minder klachten en leidt tot minder ziekenhuisopnames. In de weken voor het overleg zijn ook geen PNH-patiënten met covid19 opgenomen in het Radboudumc. Moeten PNH-patiënten ook in deze tijd extra voorzichtig zijn? Behalve in sommige individuele gevallen is het voor de meeste patiënten niet nodig om contacten te blijven vermijden, zegt Saskia Langemeijer. Het is wel belangrijk om alert te blijven. Een covid19 infectie gaat, net als bijvoorbeeld een griep- of andere infectie, gepaard met een dip in de bloedwaarden en een toename van bloedafbraak. In sommige gevallen kan dan een ziekenhuisopname en/of extra bloedtransfusie nodig zijn.
Ravulizumab
Op dit moment zijn de onderhandelingen over de prijs van ravulizumab tussen Alexion en het ministerie nog in volle gang. Het is afwachten op de uitkomsten hiervan en de datum van de ingang van de mogelijke vergoeding vanuit het basispakket, voordat de volgende stappen gezet kunnen worden om patiënten over te laten stappen op het middel. In geval van een gunstige uitkomst zullen PNH-patiënten een individueel adviesgesprek krijgen over de voor- en nadelen van het overstappen op ravulizumab.
PNH global registry
Het internationale PNH register dat nu in handen is van Alexion zal op termijn overgezet worden naar een onafhankelijk register in handen van de International PNH Interest Group (IPIG). IPIG is een internationaal collectief van experts op het gebied van PNH. In het register kunnen gegevens opgenomen worden van alle PNH-patiënten, dus zowel gebruikers van eculizumab, ravulizumab en de nieuwe complementremmers, als de gegevens van patiënten die helemaal geen of andere medicijnen gebruiken. Zo kunnen gegevens over verschillende behandelingen op de lange termijn en ook buiten studieverband verzameld en met elkaar vergeleken worden. De kennis die op basis hiervan verkregen wordt draagt bij aan het geven van een passend behandeladvies voor PNH-patiënten.
PNH en stamceltransplantatie
Naar aanleiding van een bericht van een de leden van de Contactgroep legden wij de volgende vraag voor aan Saskia Langemeijer: Wat is de rol van stamceltransplantatie in de behandeling van PNH patiënten? Voordat eculizumab beschikbaar kwam was stamceltransplantatie de enige behandeling voor PNH-patiënten en dit ging vaak gepaard met (ernstige) complicaties. Met eculizumab is er nu een goede behandeling beschikbaar met minder risico’s. Internationaal gezien luidt het advies dan ook: als iemand het ‘goed doet’ op eculizumab, dan is er geen reden voor transplantatie (de definitie van ‘goed doen’ kan daarbij echter variëren). Ook de nieuwe middelen zullen eraan bijdragen om van PNH een chronische ziekte te maken die goed behandeld kan worden.
Afweging risico’s en baten
In de Nederlandse behandelrichtlijn staan ook heldere afspraken: PNH is op zichzelf geen reden voor stamceltransplantatie. In bijvoorbeeld in het geval van een combinatie van AA en PNH met een hoog infectierisico door een laag aantal witte bloedcellen, kan stamceltransplantatie wel worden overwogen. Daarnaast komen kinderen over het algemeen beter door een stamceltransplantatie heen en kan er ook bij hen een andere afweging worden gemaakt. Hoe dan ook, het blijft altijd een individuele afweging van mogelijke risico’s en baten.
