Op 15 november 2021 vond het halfjaarlijks overleg plaats met Saskia Langemeijer van het PNH Expertisecentrum in het Radboudumc. Cor Koekkoek en Lisette Jong woonden namens de contactgroep dit overleg bij. Dit keer was er een hybride overleg: Cor en Saskia ontmoetten elkaar op locatie en Lisette schoof online aan. Thema’s die aan bod kwamen waren onder andere het coronavirus, de aankomende vergadering van de Adviescommissie Pakket over het vergoeden van Ravulizumab vanuit het basispakket, lopend onderzoek naar nieuwe PNH-medicijnen en sporten met PNH.
PNH en covid-19
Onderzoek naar de reactie van PNH-patiënten met en zonder eculizumab op de corona-vaccinaties loopt nog. Op basis van onderzoek met andere vaccinaties is er geen aanleiding om aan te nemen dat mensen met PNH geen antistoffen maken na vaccinatie. Vooralsnog zijn er ook geen aanwijzingen voor een verhoogd risico op ernstige bijwerkingen. Zoals verwacht werd bij sommige mensen met PNH wel een tijdelijke toename in de bloedafbraak waargenomen na vaccinatie, maar dit was bij iedereen tijdelijk.
Vanwege de te verwachten goede antistoffenreactie komen PNH-patiënten op basis van alleen deze aandoening op dit moment niet in aanmerking voor een vervroegde derde vaccinatie. Een derde vaccinatie voor PNH-patiënten wordt wel geadviseerd wanneer deze beschikbaar komt. Mensen die veel last hebben gehad van eerdere vaccinaties kunnen daarvoor het beste even met hun arts overleggen.
Vergoeding ravulizumab
Ravulizumab is een middel dat wat betreft effectiviteit gelijkwaardig is aan eculizumab maar als voordeel heeft dat het slechts één keer in de acht weken hoeft te worden toegediend. Op vrijdag 26 november zal de vergadering van de Adviescommissie Pakket plaatsvinden waarin het rapport van Zorginstituut Nederland over ravulizumab wordt besproken. De Contactgroep krijgt daarin vijf minuten spreektijd om het belang van Ravulizumab voor de kwaliteit van leven van PNH-patiënten toe te lichten. Saskia Langemeijer zal ook bij het overleg aanwezig zijn en de contactgroep in dit punt steunen indien nodig. Wij hopen dat de minister besluit tot het opnemen van ravulizumab in het basispakket zodat volgend jaar meer patiënten op het middel kunnen overstappen.
Nieuwe PNH-medicijnen
Er lopen verschillende onderzoeken naar nieuwe medicijnen voor PNH-patiënten. Het gaat om middelen die op verschillende delen van het complementsysteem werken. Maar ook op verschillende wijzen toegediend worden: oraal, met een (zelf)injectie, of een pompje onder de huid. Van een aantal van deze studies worden volgend jaar de resultaten verwacht. Indien deze gunstig zijn, zullen de middelen eerst goedgekeurd moeten worden door de European Medicines Agency (EMA) voordat ze voor patiënten buiten studieverband beschikbaar komen.
Word je benaderd om mee te doen aan een onderzoek naar nieuwe medicijnen of heb je hier interesse in? Overleg voor deelname altijd eerst met de hematoloog!
PNH en sport
Naast medisch inhoudelijke vragen komen zowel bij de contactgroep als in de spreekkamer van Saskia Langemeijer ander vragen over het leven met PNH aan bod. Een van die vragen gaat over sporten met PNH. Patiënten geven bijvoorbeeld aan dat herstellen na het sporten moeizaam kan verlopen. Daarbij komt dat spierpijn ook een typische klacht is bij meer bloedafbraak. Dit maakt dat PNH-patiënten die hier last van hebben op een andere manier conditie moeten opbouwen. Omdat er een groot verschil zit tussen wat mensen aankunnen, is dit een kwestie van maatwerk. Voor PNH-patiënten die hun conditie willen opbouwen kan in overleg met een fysiotherapeut een persoonlijk opbouw plan gemaakt worden.
