Het onderzoek naar medicatie voor AA- en PNH is volop in beweging. Er zijn veel onderzoeken gaande en er worden stappen voorwaarts gezet. Toch duurt het vaak jaren voordat patiënten kennismaken met medicijnen die uit die ontwikkelingen voortkomen. Een stand van zaken.
De contactgroep houdt de vinger aan de pols en onderhoudt contacten met alle partijen die zich sterk maken voor nieuwe medicatie voor AA en PNH. Denk aan farmaceuten, het ministerie van Volksgezondheid Welzijn en Sport, het Europees Geneesmiddelen Bureau (EMA), het Juridisch Adviesbureau Gezondheidszorg en het Zorginstituut Nederland. We hebben een aantal vragen aan het bestuur voorgelegd.
Eculizumab wordt sinds 2007 toegediend aan PNH-patiënten en is als weesgeneesmiddel aangewezen. PNH-medicatie heeft verder een geschiedenis vanaf 2013 met minister Schippers/VWS, ZINL en werd eerst niet opgenomen in het basispakket vanwege de zeer hoge prijs van de medicatie en uiteindelijk weer wel in 2015.
Er is inmiddels de nodige ervaring met deze C5-remmer opgedaan en de leverancier heeft in de vorm van ravulizumab (ook een C5-remmer) een medicatie met een toedieningsfrequentie van acht weken op de markt gezet en deze is inmiddels ook opgenomen in het basispakket.
Naast deze twee medicijnen is ook pegcetacopan toegevoegd als medicijn voor PNH-patiënten. Dit wordt ook vergoed vanuit het basispakket. Pegcetacopan is een C3/C5 remmer en is een tweedelijns-medicatie. Dit kan voorgeschreven worden als een patiënt minstens een half jaar eculizumab of ravulizumab toegediend heeft gekregen en desondanks een lage HB-waarde (<6,5) blijft houden.
Naast de eerdergenoemde middelen zijn meerdere farmaceuten bezig met de ontwikkeling van nieuwe medicijnen en biosimilairs voor eculizumab. Novartis is momenteel bezig met Iptacopan. Dit is een factor B-medicatie die oraal toegediend wordt. Patiënten nemen twee keer per dag een pil. Roche ontwikkelt Crovalimab, een C5-remmer die iedere vier weken door de patiënt zelf kan worden toegediend.
Eculizumab, ravulizumab en pegcetacoplan zijn medicijnen die goedgekeurd zijn door de instanties. Eculizumab is een medicijn dat je eens per twee weken krijgt en ravulizumab is een medicijn dat je eens per acht weken krijgt. Pegcetacoplan is een middel dat je twee keer per week zelf prikt.
Het is een C3/C5-remmer. Dit middel kan uitkomst brengen bij patiënten die ondanks eculizumab of ravulizumab nog afbraak van bloed hebben waardoor het HB laag is of laag blijft(<6,5). Patiënten kunnen deze medicatie zelf twee keer per week toedienen met behulp van een pompje. Hierbij moet men zichzelf prikken wat vergelijkbaar is met prikken bij trombose of met insuline. Verschil is dat patiënten het middel twee per week toe moeten dienen en de hoeveelheid toegediende vloeistof vrij hoog is. Daarnaast moet je de medicatie gekoeld vervoeren als je op reis gaat en zorgen dat je het om de drie tot vier dagen zelf toedient.
Voor zover we weten staat de ontwikkeling van de huidige en nieuwe medicatie voor AA-patiënten een beetje stil. Er wordt natuurlijk wel onderzoek gedaan, maar er is (nog) niks nieuws te melden. Een stamceltransplantatie (sct) is op dit moment het enige ‘middel’ dat tot genezing kan leiden. Er wordt in principe eerst transplantatie gedaan met een match van broers of zussen. Hier staat meer over de behandeling.
Mocht een sct niet mogelijk zijn, dan is er de ATGAM-behandeling. Die al dan niet aangevuld wordt met eltrombopag als de arts dat nodig acht.
Dit zijn tot nu toe nog steeds de enige behandelingen.
In 2016 heeft ZINL een richtlijn opgesteld waarin staat op wie op welk moment in aanmerking komt voor een duur medicijn. Dat heeft met allerlei zaken te maken, ook heel praktisch. Denk bijvoorbeeld aan vrouwen die zwanger zijn en die AA of PNH of een combinatie van beide aandoeningen hebben. De keuze voor het medicijn ligt altijd bij de behandelend arts en de patiënt. Daar houdt de contactgroep zich verder niet mee bezig.
Voor zover we weten worden alle medicijnen die goedgekeurd zijn in Nederland al gegeven. Kanttekening hierbij is dat nog niet alle medicijnen die ontwikkeld worden, al volledig zijn goedgekeurd in Nederland. Zij kunnen dus nog niet gegeven worden. Zo kan het zijn dat de ontwikkeling van medicijnen in een onderzoeksfase wordt gestopt. Patiënten die met het onderzoek meedoen krijgen het medicijn dan niet meer toegediend. Dit leidt tot frustratie bij patiënten, want als een medicijn goed werkt, is het ontzettend jammer als de patiënt er dan mee moet stoppen en naar een eerder, erkend medicijn terug moet gaan.
Onderzoek en medicatie blijft een onderwerp dat ons elke dag bezighoudt. We volgen de ontwikkelingen volgen op de voet. We hopen op een geneesmiddel voor AA en PNH. Voor meer informatie volg je de stichting. We zullen informatie delen waar dat kan.
Vragen? Blijf als lezers van de nieuwsbrief (of schrijf je in!), als contribuanten van de stichting, als betrokkenen bij het onderwerp en natuurlijk als patiënten met AA en PNH vooral vragen. Stuur een mailtje naar het bestuur of neem contact op met een vrijwilliger van het belteam als je meer wilt weten.
