Onderzoek naar nieuwe medicijnen voor AA en PNH: stand van zaken

Het onderzoek naar medicatie voor AA- en PNH is volop in beweging. Er zijn veel onderzoeken gaande en er worden stappen voorwaarts gezet. Toch duurt het vaak nog jaren voordat patiënten kennismaken met medicijnen die uit die ontwikkelingen voortkomen. Een stand van zaken.

De contactgroep houdt de vinger aan de pols en onderhoudt contacten met alle partijen die zich sterk maken voor nieuwe medicatie voor AA en PNH. Denk aan farmaceuten, het ministerie van Volksgezondheid Welzijn en Sport, het Europees Geneesmiddelen Bureau (EMA) en het Juridisch Adviesbureau Gezondheidszorg en het Zorginstituut Nederland. We hebben een aantal vragen aan het bestuur voorgelegd.

  1. We begrijpen dat er een hele lange lijst is met diverse soorten medicatie voor zowel AA als PNH. Toch wordt er voor ons gevoel voornamelijk gesproken over Eculizumab en/of Ravulizumab. Hoe zit dit?

Wat PNH betreft: Eculizumab is op dit moment het enige medicijn dat volledig goedgekeurd is door allerlei instanties. Daar zal hopelijk snel ravulizumab bijkomen, als het ministerie van VWS uit onderhandeld is met de leverancier Alexion. Er zijn al goede resultaten met dit laatste medicijn en het grote voordeel is dat patiënten veel minder bezig zijn met hun medicatie. Eens per 8 weken een medicijn toegediend krijgen is natuurlijk vele maken beter dan iedere week of zelfs twee keer per week. 

Je moet je realiseren dat er ook verschil is in medicatie. Eculizumab en ravulizumab voorkomen de afbraak van bloedcellen door het complement 5b te remmen, waardoor de afbraak van het bloed tegen wordt gehouden. Op dit moment is er een proces gestart om pegcetacoplan, een C3-remmer beschikbaar te krijgen voor PNH-patiënten. Deze C3-remmer gaat uitkomst bieden aan 30 procent van de patiënten die eculizumab gebruiken maar stijgende bloedwaarden hebben. Patiënten zouden deze medicatie zelf kunnen toedienen door middel van spuitjes rondom de navel. Vergelijkbaar met prikken bij trombose of met insuline. Verschil is dat patiënten de medicatie 2x per week toe moeten dienen en de hoeveelheid toegediende vloeistof vrij hoog is. Deze manier van behandelen staat echter nog in de kinderschoenen, met andere woorden: hier wordt nog echt veel onderzoek naar gedaan. Dit is dan ook nog niet een vrijgegeven medicijn, waardoor het nog niet aan iedereen gegeven kán worden. Goed nieuws is op dit moment wel dat dit medicijn al door de EMA is goedgekeurd. Het ligt nu ter beoordeling bij ZINL. Als zij ook een positief oordeel geven, kan de minister besluiten of het wordt opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering.

En hoe zit dat met de medicatie voor AA-patiënten?

Zover wij weten staat de ontwikkeling van de huidige en nieuwe medicatie voor AA-patiënten een beetje stil op dit moment. Er wordt natuurlijk wel onderzoek gedaan, maar er is (nog) niks nieuws te melden. Een stamceltransplantatie is op dit moment het enige middel dat echt tot genezing kan leiden. Er wordt in principe eerst stamceltransplantatie gedaan van broers of zussen met een match. Mocht dat niet zo zijn dan is er nog steeds ATGAM-behandeling die al dan niet aangevuld wordt met Eltrombopag als de arts dat nodig acht.

Dit zijn tot nu toe nog steeds de enige behandelingen.

  1. Hoe komt het dat de ene patiënt wel een medicijn krijgt en de ander niet? Wie bepaalt dat eigenlijk?

In 2016 is – bepaald door ZINL – een richtlijn opgesteld waarin staat op wie op welk moment in aanmerking komt voor een duur medicijn. Dat heeft met allerlei zaken te maken, ook heel praktisch. Denk bijvoorbeeld aan zwangerschappen bij vrouwen die AA of PNH of een combinatie van beide aandoeningen hebben. 

  1. Er is een hele lijst met (nieuwe en bekende) medicijnen bekend. Worden alle medicijnen ook gebruikt bij ons in Nederland? Of zitten daar ook medicijnen bij die bijvoorbeeld alleen in andere landen of werelddelen worden gebruikt?

Voor zover we weten worden alle medicijnen al gegeven aan iemand. Echter, zoals hierboven al gezegd, zijn er nog niet veel medicijnen die al volledig goedgekeurd zijn en dus onbeperkt gegeven kunnen worden. De medicijnen in een onderzoeksfase, worden gemonitord en aan het eind van het onderzoek stopt dan het toedienen van deze mediatie. Soms met grote frustratie, want als een medicijn goed werkt, is het natuurlijk ontzettend jammer als de patiënt er dan mee moet stoppen en naar een oud, erkend medicijn terug moet gaan. Dit geeft weleens frustratie en dat is echt verdrietig om te merken. Ook voor ons.

  1. Hoe wordt er wereldwijd naar de medicatie gekeken?

 
We volgen dit op de voet, omdat we willen dat álle patiënten in de hele wereld de beste medicijnen krijgen. De verontwaardiging bij ons is dan ook groot als we zien dat er een financieel machtspelletje door verschillende farmaceuten wordt gespeeld. We doen er alles aan om hier bovenop te zitten. Wij blijven praten met de verschillende organisaties en hoewel deze gesprekken natuurlijk een grote mate van vertrouwelijkheid hebben, proberen we wel onze leden hiervan ze goed als mogelijk op de hoogte te houden. Door de nieuwsbrief, maar ook op Facebook bijvoorbeeld. 

  1. Afsluitend: Hoe zien we de toekomst en wat als mensen meer willen lezen/weten over medicatie?

Volg de stichting. We zullen ons blijven informeren en onze informatie delen daar waar dat kan. Onderzoek en medicatie blijft een onderwerp waar we een lange adem voor nodig hebben, maar we gaan door! Hopend op een geneesmiddel voor AA en PNH.

Blijf als lezers van de nieuwsbrief, als contribuant van de stichting, als betrokkene bij het onderwerp en natuurlijk als patiënten met AA en PNH vooral vragen. Stuur een mailtje naar het bestuur of neem contact op met een vrijwilliger van het belteam als je meer wilt weten.