Voor PNH is een reeks nieuwe medicijnen in de maak. Verschillende farmaceutische bedrijven zijn bezig met trials die zich in diverse fases bevinden. Daarbij gaat het onder andere om C5-remmers, zoals eculizumab en ravulizumab, maar er wordt ook gewerkt aan medicijnen die niet alleen C5, maar ook C3 remmen. Het nieuwe medicijn APL-2 is zo’n C3- en C5-remmer.
Een C5-remmer verhindert de bloedafbraak in de vaten, een C3-remmer verhindert ook de bloedafbraak in lever en mild. En daarvan is APL-2 dus een voorbeeld. De soortnaam is pegcetacoplan. Het wordt gemaakt door een relatief nieuw bedrijf in farmaland: Apellis, dat is gevestigd in Zwitserland en in de VS.
Studie
In juni 2018 ging de PEGASUS-studie van start, een fase-3-trial, waaraan tachtig patiënten deelnamen. Zij waren allen stabiel op eculizumab, maar hadden nog te kampen met een laag Hb (minder dan 10.5 g/dL; standaard is van 12 tot 18 g/dL). In januari van dit jaar rapporteert Apellis dat het Hb van de deelnemers die het nieuwe medicijn kregen, was gestegen met gemiddeld 2,4 g/dL. Dat was het belangrijkste einddoel van de studie. Een aantal patiënten heeft de standaardwaarden bereikt. Daarnaast waren er ook verbeteringen in het LDH (de maat voor bloedafbraak) en in de vermoeidheidsscore. Helaas hebben vier patiënten tijdens het gebruik van pegcetacoplan wel last gehad van hemolyse.
Toediening
Na een leerperiode kan de patiënt zelf APL-2 toedienen met een injectie onder de huid, waarbij een pompje gebruikt wordt. Dit gebeurt twee keer per week en duurt ongeveer een half uur.
Toegang
Apellis gaat nu toegang vragen tot de markt; eerst in de VS en daarna in Europa. Dat kan nog wel even duren. De voorzichtige schatting is dat over twee jaar gebeurt, maar daarmee is het medicijn nog niet beschikbaar voor patiënten.
