Bij het halfjaarlijkse overleg op 24 maart met Stijn Halkes en Jennifer Tjon van het AA-expertisecentrum in het LUMC zijn diverse onderwerpen de revue gepasseerd. Het onderwerpenlijstje is altijd goed gevuld. Wegens corona was het overleg online. Namens de contactgroep schoven Annelies Stokkink, Niek van Vugt, Lisette Jong en – voor de laatste keer in haar rol als voorzitter van de AA en PNH Contactgroep – Angeline Jansen digitaal aan. Aan het begin van het overleg deelde Angeline mooie herinneringen aan de afgelopen tien jaar waarin zij zich voor de patiënten heeft ingezet en bedankte Stijn en Jennifer voor de goede samenwerking.
Ook bracht ze de interessante vraag op hoe de toekomst van de behandeling van AA eruitziet: stamceltransplantaties of ATG? Stijn en Jennifer verwachten dat beide vormen van behandeling belangrijk zullen blijven. Het gaat er om de beste behandeling voor de individuele patiënt te kunnen bepalen. In het overleg ging het verder onder andere over de corona vaccinaties, de plannen voor een kwaliteit van leven onderzoek onder AA-patiënten in Nederland, de resultaten van de RACE studie en het onderwerp AA en zwangerschap.
Covid19-vaccinaties
De AA en PNH-patiënten van het LUMC worden binnenkort opgeroepen voor een prikafspraak. In principe krijgen patiënten van alle ziekenhuizen waar zij bekend zijn een oproep en kunnen zij zelf kiezen bij welke van deze ziekenhuizen zij de vaccinatie halen. Bijvoorbeeld bij het dichtstbijzijnde ziekenhuis of daar waar je als eerste aan de beurt komt.
Kwaliteit van leven onderzoek AA
Er is tot nu toe weinig onderzoek gedaan naar de kwaliteit van leven van AA-patiënten en hier begint langzaam verandering in te komen. In Duitsland is een kwaliteit van leven vragenlijst ontwikkeld specifiek gericht op AA- en PNH-patiënten, de QLQ54, om kwaliteit van leven onder Duitse AA en PNH-patiënten in kaart te brengen. Deze lijst gaat uitgebreid in op lichamelijke en geestelijke klachten die gerelateerd zijn aan vermoeidheid. De lijst is intussen ook in het Nederlands vertaald. Vanuit het LUMC wordt er samen met patiëntvertegenwoordigers van de contactgroep gekeken hoe deze vragenlijst ingezet kan worden in een onderzoek naar de kwaliteit van leven van AA-patiënten in Nederland. Voor het uitvoeren van zo’n groot onderzoek is echter financiering nodig. Op korte termijn zal een voorstudie gedaan worden met een andere vragenlijst onder de AA-patiënten van het LUMC. Een dergelijke voorstudie kan helpen om de relevantie aan te tonen van een groter onderzoek om sponoren te interesseren financieel bij te dragen aan ‘de grotere kwaliteit van leven onderzoek’. Daarnaast kan de voorstudie ook op zichzelf al interessante inzichten opleveren. Onderzoek naar kwaliteit van leven van patiënten is belangrijk om in kaart te brengen hoe het met patiënten gaat voor, tijdens en na behandeling. Bijvoorbeeld om inzicht te krijgen in gevallen waarbij patiënten ondanks het normaliseren van de bloedwaarden na ATG-behandeling, toch veel last blijven houden van vermoeidheidsklachten. Daarnaast kunnen de inzichten uit een kwaliteit van leven onderzoek bijvoorbeeld bijdragen aan een passend revalidatie traject na behandeling.
De RACE studie
De RACE studie van de EBMT onderzoekt de werking van eltrombopag als toevoeging aan de behandeling met ATG en cyclosporine in de eerste lijn. Er wordt verwacht dat eltrombopag de aangroei van bloedcelvormende beenmergcellen bevordert. De resultaten van dit onderzoek zijn intussen op verschillende conferenties gepresenteerd. Het onderzoek laat zien dat van de patiënten die in studieverband eltrombopag kregen een groter deel een complete respons laat zien binnen drie maanden na de start van de behandeling, dan de controlegroep van patiënten die dit middel niet kregen. Hoewel dit op het eerste gezicht een mooi resultaat is, is het nog te vroeg om iets te zeggen over de vraag of het toevoegen van eltrombopag aan de eerstelijnsbehandeling een goed idee is voor alle patiënten. De studie hanteert een andere definitie van ‘gedeeltelijke respons’ dan gangbaar is, waardoor een vertekend beeld kan ontstaan van de studieresultaten ten opzichte van de huidige situatie. Daarnaast is er nog geen goed zicht op het mogelijke ontstaan van andere beenmergziektes op de lange termijn bij patiënten die eltrombopag kregen. Aan de definitieve publicatie over de RACE studie wordt op dit moment nog gewerkt. Als dit artikel gepubliceerd is zal duidelijk worden of en hoe de uitkomsten de huidige richtlijn zullen beïnvloeden. Op dit moment wordt eltrombopag in Nederland, volgens de richtlijn, alleen als tweedelijnsbehandeling gegeven.
AA en zwangerschap
Over AA en zwangerschap zijn de afgelopen tijd vragen gesteld in de besloten facebook groep en ook in de belronde kwam het onderwerp een aantal keer aan bod. In 2002 is een wetenschappelijk artikel verschenen waarin gesteld werd dat zwangerschap bij AA-patiënten die behandeld zijn met ATG een terugval kan veroorzaken. Dit is de reden dat in de landelijke richtlijn wordt geadviseerd om bij zwangerschapswens of zwangerschap je hematoloog op de hoogte te stellen zodat het bloedbeeld regelmatiger gecontroleerd kan worden. Zwangerschap wordt dus niet expliciet ontraden na ATG-behandeling en er zijn in de praktijk meerdere voorbeelden waarin een zwangerschap goed is doorlopen.
