Nieuws

Verschillende farmaceutische bedrijven zijn bezig met trials van nieuwe medicijnen voor PNH. Daarbij gaat het onder andere om C5-remmers, zoals eculizumab en ravulizumab, maar er wordt ook gewerkt aan medicijnen die niet alleen C5, maar ook C3 remmen. Het nieuwe medicijn LNP023 is zo’n C3- en C5-remmer.

Een C5-remmer verhindert de bloedafbraak in de vaten, maar een C3-remmer verhindert ook de bloedafbraak in lever en milt. Daarvan is LNP023 een voorbeeld. Dit nieuwe medicijn benadert C3 via factor B. Het wordt daarom ook wel een factor B-remmer genoemd. De soortnaam is iptacopan. Het wordt gemaakt door Novartis uit Zwitserland.

Studie

thisisengineering-raeng-n1GyZk-MjrM-unsplash.jpg

(Photo by Raed - unsplash)

Op 20 augustus 2020 maakte het bedrijf nieuwe data bekend uit haar fase 2-studie met iptacopan. PNH’ers die ondanks eculizumab nog veel bloedafbraak hadden, kregen het medicijn van Novartis erbij. Hun LDH ging omlaag en hun Hb ging omhoog, waardoor acht van de tien deelnemers een Hb in de gezonde range kregen, namelijk boven de 12 g/dL. Deze mensen hadden vóór de trial bloedtransfusies nodig; na de trial niet meer.

Zeven van de tien deelnemers kregen na zes maanden geen eculizumab meer, maar wel iptacopan als mono-therapie. Hun bloedwaarden bleven op hetzelfde niveau. Sommigen hadden helaas wel last van hoofdpijn, slapeloosheid en een loopneus. De gunstige resultaten inspireren Novartis om door te gaan met een Fase-3 studie.

Toediening

Iptacopan is een pilletje dat twee keer per dag moet worden ingenomen.

Toegang

EMA en FDA hebben LNP023 de status van weesgeneesmiddel gegeven. Als de resultaten van de Fase-3 trial goed zijn, kan het bedrijf toegang tot de Amerikaanse en Europese markt vragen. Nederland zal dan het medicijn opnieuw willen beoordelen en over de prijs willen onderhandelen. Dus we hebben het over minimaal drie jaar.

Hb en vermoeidheid

Natuurlijk hopen producenten van C3-remmers dat dit tot een verhoging van het Hb zal leiden waardoor mensen minder vermoeid zijn, maar is dat ook zo? De contactgroep moedigt farmaceuten aan om in hun trials gebruik te maken van een vragenlijst over Kwaliteit van Leven, die speciaal voor en door AA- en PNH-patiënten is gemaakt in Duitsland. Dat is een heel nauwkeurig en genuanceerd hulpmiddel om vermoeidheid in al zijn gradaties en verschijningsvormen vast te stellen. In dit artikel is de vragenlijst opgenomen: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27837250/

De prijs

Farmaceuten die aan C3-remmers werken claimen allemaal dat hun medicijn de nieuwe standaardbehandeling gaat worden voor PNH. Ze dienen zich dan wel te realiseren dat dit in Nederland alleen maar kan als hun medicijn goedkoper wordt dan eculizumab en zijn toekomstige biosimilars. Zoals bekend kost eculizumab nu ongeveer 360.000 euro per patiënt per jaar. Als een farmaceut een nieuw medicijn levert voor een bedrag onder de 80.000 euro kan het zo instromen in het verzekerde basispakket. Is de prijs hoger, dan wordt het medicijn opnieuw beoordeeld en dan wordt er over de prijs onderhandeld. De contactgroep herinnert de farmaceutische bedrijven er steeds aan dat 80.000 euro de maximale prijs behoort te zijn.

Trial

Onlangs is in het Expertisecentrum PNH te Nijmegen een trial met iptacopan van Novartis gestart voor mensen die ondanks eculizumab nog een diepe anemie blijven houden (die niet veroorzaakt wordt door beenmergfalen).

Er zitten meer PNH-medicijnen in de pijplijn. Lees hier meer.