Nieuws

Op 20 en 21 januari was het jaarlijkse Dutch Hematology Congress. Online dit keer. Namens de contactgroep woonden Angeline Janssen en Lisette Jong enkele presentaties bij. Er werd onder andere gesproken over de gegevens in het nationaal AA-register en trombocytentransfusies. Daarnaast was in het Verpleegkundig Symposium, dat plaatsvond op 21 januari, aandacht voor de diagnose MDS.

Nationaal AA-register

Lisette Bogers, datamanager hematologie bij het LUMC, presenteerde over lopend onderzoek naar de behandeling van AA-patiënten met ATG-paard (ATGAM) in de eerste lijn. Hiervoor worden sinds 2014 gegevens bijgehouden in een nationaal register waar 9 ziekenhuizen aan bijdragen. Het verloop van de behandeling van in totaal 103 patiënten wordt op dit moment geregistreerd. Uit de gegevens blijkt dat 6 maanden na start van de behandeling 61% van de patiënten geheel (normalisering bloedwaarden) of gedeeltelijk (neutrofielen >0,5 en transfusieonafhankelijk) reageert op de behandeling met ATGAM. Van het totaal aantal patiënten reageert 37 procent niet op ATGAM in de eerste lijn binnen deze periode van 6 maanden. Ruim de helft van de patiënten in deze groep laat wel verbetering zien bij vervolgbehandeling in de tweede lijn zoals het voortzetten van gebruik van cyclosporine, gebruik van eltrombopag of een stamceltransplantatie. Gemiddeld genomen, hebben patiënten onder de leeftijd van 40 jaar een iets grotere kans op reactie op de behandeling met ATGAM in de eerste lijn. De resultaten van het lopende onderzoek zullen gebruikt worden voor de evaluatie van de landelijke richtlijn voor de behandeling van AA-patiënten.

Trombocytentransfusie

In haar presentatie vergelijkt onderzoeker Loes Cornelissen het geven van trombocytentransfusies als profylaxe met de vangrail langs een snelweg: het doel van de transfusie is voorkomen dat de patiënt met een bloeding uit de bocht vliegt. De richtlijn voor transfusie is gebaseerd op het trombocytengetal, waarbij de grenswaarde voor indicatie ligt bij een aantal bloedplaatjes lager dan 10x10^9/L. Cornelissen laat echter zien dat het risico op bloedingen niet direct samenhangt met het aantal bloedplaatjes. Daarnaast heeft ongeveer 50 procent van de patiënten die geen profylaxe krijgen geen last van bloedingen en van de patiënten die wel profylaxe krijgen heeft 43 procent ondanks de transfusie last van bloedingen. Cornelissen legt uit dat het aantal bloedplaatjes slecht één onderdeel is van de kans op bloedingen. Andere risicofactoren spelen een rol. Zo kan de functie van de trombocyten verminderd zijn of de vaatwand aangetast. Er kan sprake zijn van infectie of problemen met de stolling. Een multifactorieel model dat rekening houdt met deze en andere factoren kan helpen om een betere inschatting te kunnen maken van het risico op bloedingen bij individuele patiënten. Op dit moment is dat nog niet goed mogelijk en wordt hier verder onderzoek naar gedaan. Dit kan in de toekomst vormgeven aan beleid gericht op het vermijden van onnodige transfusies en het optimaliseren van preventie op maat.

Vervolgstappen

De presentatie van Cornelissen wordt gevolgd door een presentatie van hematoloog Claudia Ootjers. Ootjers gaat verder in op de transfusierichtlijn van 2019 en bespreekt deze in het kader van de klinische praktijk. Aanpassing van de streefwaarden wordt in de richtlijn enkel voorgeschreven bij gebruik van antistolling en bepaalde medische ingrepen. Ze benadrukt dat het bij het overwegen van trombocytenprofylaxe altijd belangrijk is om te kijken naar de oorzaak van het tekort. In sommige gevallen, bijvoorbeeld bij de aandoening TTP, geldt er een relatieve contra-indicatie. Daarnaast bespreekt zij de vervolgstappen die genomen kunnen worden bij onvoldoende opbrengst van een trombocytentransfusie. Net als Cornelissen, besluit ook Ootjers met de aanbeveling een restrictief beleid te voeren met betrekking tot trombocytentransfusies.

MDS

De afkorting MDS staat voor Myelodysplastisch Syndroom. Net als AA is het een vorm van beenmergfalen. En net als bij PNH gaat er iets mis in de stamcellen van de patiënt. Om tot de diagnoses AA en/of PNH te komen, moet de diagnose MDS dus uitgesloten worden. Daarnaast kan AA zich bij patiënten soms ontwikkelen tot MDS. Zo krijgen AA- en PNH-patiënten dus op verschillende wijzen te maken met het bestaan van MDS.

In zijn presentatie gaat professor Van de Loosdrecht in op de diagnose en behandeling van MDS. MDS komt relatief vaker voor bij patiënten van 70 jaar en ouder en vaker bij mannen dan bij vrouwen. In het diagnostisch proces speelt kijken door de microscoop een belangrijke rol in het beoordelen van de jong bloedcellen. Dit is een lastige klus die vraagt om een geoefend oog want het verschil tussen een gezonde en een afwijkende cel is niet altijd even gemakkelijk te maken.

Diagnose MDS

Tegenwoordig wordt ook de techniek ‘flowcytometrie’ in het diagnostisch proces toegepast waarbij geautomatiseerd een grotere hoeveelheid jonge bloedcellen in verschillende stadia van het rijpingsproces geanalyseerd kan worden. Verdere onderdelen van het diagnostisch proces zijn de analyse van chromosomen en wordt er gekeken naar de aanwezigheid van eventuele genetische mutaties. Dit is niet alleen belangrijk voor het stellen van een diagnose maar ook voor het kiezen van de juiste behandeling. Er wordt namelijk onderscheid gemaakt tussen verschillende subtypes van MDS die vragen om verschillende behandelstrategieën en verschillen in het risico om zich te ontwikkelen tot acute leukemie. Aan de nieuwe MDS classificatie die in 2021 uitgebracht wordt een nieuw subtype toegevoegd: MDS met een SF3B1 mutatie. Voor dit subtype komt ook een medicijn beschikbaar.