Zoeken

medisch-banner.jpg

Radboudumc Expertisecentrum PNH

Het Radboudumc Expertisecentrum PNH is in Nederland het expertisecentrum voor Paroxismale Nachtelijke Hemoglobinurie (PNH). Het team bestaat uit de hematologen dr. Saskia Langemeijer, dr. Britta Laros-van Gorkom en dr. Saskia Schols.

Het bestuur van de Stichting AA & PNH heeft twee keer per jaar overleg met het team van het Expertisecentrum PNH.

Lees meer over het Radboudumc Expertisecentrum PNH op de website van het ziekenhuis.


Verslag van het overleg - december 2016

door voorzitter José Frijns

Evenals in mei dit jaar bezochten we het Expertisecentrum PNH in Nijmegen met een vrijwel voltallig bestuur. Het doel was om zoveel mogelijk antwoorden te krijgen op bij ons levende vragen en informatie uit te wisselen.
Marten Nijziel, hoofd van het expertisecentrum, gaf aan heel blij te zijn dat de Richtlijn PNH dit jaar nog gepubliceerd wordt. Er is door de werkgroep hard gewerkt aan deze richtlijn, die op 23 november is geautoriseerd. De richtlijn geldt voor zowel volwassenen als kinderen. Daar waar in de behandeling voor kinderen anders gehandeld dient te worden, is dit opgenomen in deze richtlijn.
[Redactie: de Richtlijn PNH is inmiddels gepubliceerd.]

Nieuw medicijn

Ook hebben we uitvoerig gesproken over de nieuwe onderzoeken die het Expertisecentrum doet samen met Alexion t.a.v. het medicijn ALXN 1210. Als de studie een goed resultaat oplevert, kan dit nieuwe medicijn te zijner tijd beschikbaar komen voor PNH-patiënten. Het voordeel is dat het medicijn maar eens in de 8 weken toegediend hoeft te worden. Op dit moment heeft het Expertisecentrum bepaald wie aan dit onderzoek kunnen deelnemen.

Onderzoek

Bij alle patiënten wordt sinds kort geprikt om de PNH-spiegel te meten. Op basis van deze registratie wil men nog verder onderzoeken of alle patiënten wel dezelfde hoeveelheid eculizumab toegediend moeten krijgen. Wij zijn blij dat er steeds meer kennis komt bij het Expertisecentrum en meer onderzoek gaan plaatsvinden. Er staan voor het volgend jaar twee studies op het programma. We zullen daar in een volgend gesprek zeker meer over horen.

Thuistoediening

Er wordt nagedacht hoe thuistoediening in het buitenland op een veilige manier mogelijk kan zijn. Op dit moment is in Curaçao al een dagbehandeling mogelijk. Het Expertisecentrum heeft dit samen met het ziekenhuis daar opgezet. Lees meer over thuistoediening in Nederland >>


Verslag van het overleg - mei 2016

door voorzitter José Frijns

Het bestuur van de Stichting AA & PNH bezocht de leden van het Radboudumc Expertisecentrum PNH in Nijmegen. De volgende onderwerpen zijn besproken: de vergoeding van Soliris, de patiëntenregistratie, de richtlijn en onderzoek.

Vergoeding Soliris

Na een korte introductie is er intensief gesproken over de vergoeding van Soliris. Er is afgesproken dat we zoveel mogelijk met het Expertisecentrum optrekken in de contacten met de minister en met de media. Het Expertisecentrum heeft intensief contact met het ministerie en heeft de relevante gegevens wie voor toediening van Soliris in aanmerking komt. Over deze problematiek kan ook heel goed per e-mail snel contact onderhouden worden.

Registratie

De Soliris-gebruikers zijn allemaal bekend in Nijmegen, maar worden niet allemaal in Nijmegen behandeld. Het is wel van belang dat iedereen geregistreerd staat in het centrale PNH-register.

Ontwikkelingen

In het gesprek heeft het bestuur vooral gevraagd naar de toekomstige ontwikkelingen, onder meer onderzoek en ontwikkelingen hierin van het Expertisecentrum zelf. Op dit moment zijn er studies gaande naar andere medicijnen en er loopt een onderzoek onder patiënten die niet reageren op eculizumab. De behandeling voor deze patiënten wordt met een experimenteel medicijn gedaan. Na de zomer hopen we meer over dit onderzoek te horen.

Halfjaarlijks overleg

Het bezoek is zo nuttig gebleken dat er is afgesproken dat we twee keer per jaar een overleg hebben om belangrijke zaken rondom PNH te bespreken.