Zoeken

medisch-banner.jpg

Ervaringen bundelen patiënten met PNH (register)

In april 2009 is in het Radboudumc de PNH registratiestudie gestart. Dit is een wereldwijde studie waarin zoveel mogelijk patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) geregistreerd zullen worden. Het doel hiervan is het verzamelen van gegevens en het bundelen van de aanwezige kennis over de zeldzame ziekte PNH. De verzamelde gegevens zullen gebruikt worden om meer inzicht te krijgen in het verloop van deze ziekte, de behandeling daarvan, en in hoe vaak de ziekte nu eigenlijk voorkomt.

Het streven is om zoveel mogelijk Nederlandse patiënten op te nemen in deze internationale registratie.

Betrokkenen

Het PNH registratie project is opgezet door een groep van artsen en wetenschappers met veel ervaring op het gebied van PNH (ongeveer 300 artsen). Het project wordt gesponsord door Alexion, het bedrijf dat Soliris, een geneesmiddel voor PNH, ontwikkeld heeft. In Nederland wordt het registratieproject gecoördineerd door de arts-onderzoekers van het Radboudumc Expertisecentrum PNH in Nijmegen.

Oproep van artsen aan u

Voor de PNH-registratie studie willen de arts-onderzoekers u, indien bij u ooit PNH is vastgesteld, om uw medewerking vragen. Deelname aan dit project betekent, dat wij uw behandelend internist of hematoloog, gedurende de duur van het project, vragen om medische gegevens over uw ziekte. Daarnaast vragen wij u zelf om eens per half jaar een enquête in te vullen over uw gezondheidstoestand op dat moment. Vanzelfsprekend zullen al uw gegevens vertrouwelijk behandeld worden. Ook patiënten met aplastische anemie waarbij een gedeelte PNH-cellen in het bloed is vastgesteld, willen wij uitnodigen om deel te nemen.

Doel

De PNH-registratie probeert inzicht te verkrijgen in de PNH-diagnose, behandeling en uitkomsten waarbij de primaire doelen zijn:

  • het verzamelen van gegevens over het gebruik van Soliris (eculizumab)
  • meer inzicht verkrijgen in het de diagnose PNH en de klinische kenmerken van PNH-patiënten die behandeld worden met Soliris
  • meer inzicht verkrijgen in de incidentie en prevalentie van PNH in Nederland
  • het bijdragen aan een robuuste internationale database voor PNH
  • het bewustzijn voor PNH verhogen in de medische wereld en in de (mogelijke) patiëntenpopulatie
  • faciliteren van een doelmatigheidsonderzoek voor het gebruik van Soliris

Criteria

  • Patiënten met PNH, al dan niet behandeld met Soliris
  • Patiënten met een andere beenmergziekte (zoals aplastische anemie, myelodysplastisch syndroom) waarbij een PNH-kloon is aangetoond.

Meer informatie

Voor uitgebreidere informatie over dit project of eventuele deelname, kunt u contact opnemen met dr. S. Langemeijer of dr. B. Laros. Dit kan via e-mail trialbureauhemat-onco@radboudumc.nl of telefonisch via 024-3614794 (datacentrum hematologie Radboudumc).

Ook kunt u contact opnemen met de stichting AA & PNH, info@aaenpnh.nl.

Lees meer over het PNH-register in de folder >>