Zoeken

medisch-banner.jpg

Eculizumab

Soliris (eculizumab) is aangewezen voor de behandeling van patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Soliris wordt toegediend in het ziekenhuis, via dagbehandeling, maar kan ook in de thuissituatie toegediend worden door een hematologisch verpleegkundige. Het doseringsschema bestaat uit een startfase van 5 weken, gevolgd door een onderhoudsfase.

Achterliggende uitgangspunten van Soliris (eculizumab)

Het lichaam beschikt over een groot aantal systemen die verantwoordelijk zijn voor de afweer en ons beschermen tegen infecties. Eén van die systemen is het complement systeem. Dit betreft een groot aantal eiwitten die ten tijde van een infectie of ontstekingsreactie geactiveerd worden en uiteindelijk leidt tot de destructie van de celwand van micro-organismen. Patiënten die één van deze eiwitten missen zijn dan ook zeer gevoelig voor het krijgen van bacteriële infecties. Om de lichaamseigen cellen zoals de rode bloedcellen te beschermen tegen deze geactiveerde eiwitten in de bloedbaan zijn aan het oppervlak van rode bloedcellen eiwitten aanwezig die een lokale activatie van complement verhinderen. Zij vormen een soort pantser (zie de normale rode bloedcel links op het plaatje).

sheet foute cel

Bij PNH ontbreekt dit pantser (zie de PNH rode bloedcel rechts op het plaatje). Als gevolg hiervan zijn de rode cellen gevoelig voor aanvallen van het afweersysteem van het lichaam (complement-activatie) wat leidt tot bloedafbraak (hemolyse). Complement-activatie treedt met name op ten tijde van infecties wat verklaart waarom de hemolyse bij PNH-patiënten dan zo sterk kan toenemen.

Het medicijn eculizumab (Soliris) remt de complement-activatie.

sheet met complement


Effectiviteit

Onderzoeken met eculizumab laten zien dat het middel de afbraak van rode bloedcellen bij patiënten met PNH inderdaad aanzienlijk vermindert of niet meer voorkomt. Patiënten hebben hierdoor minder of geen transfusies nodig en hun kwaliteit van leven verbetert. Een belangrijke eigenschap van eculizumab
is dat het de kans op trombose vermindert. Onderzoek vindt plaats met behulp van de verzamelde gegevens van patiënten in het PNH-register.

Lees meer over eculizumab en zwangerschap

Bijwerkingen

Mogelijke bijwerkingen kunt u vinden in deze bijsluiter. Wanneer één van de bijwerkingen ernstig wordt of als er bij u een bijwerking optreedt die niet in deze bijsluiter is vermeld, raadpleeg dan onmiddellijk uw arts of apotheker.

Behandeling in de praktijk

Eculizumab wordt via een infuus 1x per twee weken toegediend. Patiënten dienen voor de start met eculizumab tegen meningococcen (de bacterie die hersenvliesontsteking veroorzaakt) gevaccineerd.

De behandelingen vinden poliklinisch plaats in het Radboudumc Expertisecentrum PNH in Nijmegen onder leiding van dr. S. Langemeijer. In Maastricht UMC+ worden PNH-patiënten ook met eculizumab behandeld. Eculizumab kan tegenwoordig ook thuis of op school/werk worden toegediend.

Thuistoediening van eculizumab

Om het gemak van PNH-patiënten te vergroten en het verzuim op school en werk te verminderen heeft het Radboudumc Expertisecentrum PNH een programma ontwikkeld om eculizumab veilig thuis of op school/werk te laten toedienen.

Lees meer en bekijk de video over thuistoediening >>


Vergoeding (stand van zaken per 17-11-2016)

Op dit moment wordt het middel vergoed onder een tijdelijke regeling. Momenteel loopt er een herbeoordelingstraject met betrekking tot de vergoeding.
Lees meer onder Vergoeding >>


Zwangerschap

Nog niet zo lang geleden werd vrouwen met PNH sterk afgeraden om zwanger te worden. Terwijl u onder behandeling van eculizumab bent, is zwangerschap tegenwoordig toegestaan. Uiteraard in overleg met uw arts. Sterker nog, als u zwanger zou willen worden en nog geen eculizumab toegediend krijgt, wordt aangeraden met deze behandeling te starten. Overleg de kinderwens met uw PNH-arts en gynaecoloog. De meeste moeders krijgen een gezonde baby! Er is wel een grotere kans op vroeggeboorte (29 procent). Na de zwangerschap wordt u geadviseerd met de behandeling door te gaan. Antistolling kan stoppen 3 maanden na de bevalling (tenzij trombose is doorgemaakt).

Lees meer over PNH en zwangerschap >>