medisch-banner.jpg

Alles over AA / PNH

Ervaringen bundelen mensen met PNH (register)

In april 2009 is in het Radboudumc de PNH registratiestudie gestart. Dit is een wereldwijde studie waarin zoveel mogelijk mensen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) geregistreerd worden. Het doel hiervan is het verzamelen van gegevens en het bundelen van de aanwezige kennis over deze zeldzame ziekte. De verzamelde gegevens worden gebruikt om meer inzicht te krijgen in het verloop van de ziekte, de behandeling daarvan, en in hoe vaak de ziekte nu eigenlijk voorkomt. Het streven is om zoveel mogelijk Nederlandse mensen met PNH op te nemen in deze internationale registratie.

Betrokkenen

Het PNH registratieproject is opgezet door een groep van artsen en wetenschappers met veel ervaring op het gebied van PNH (ongeveer 300 artsen). Het project wordt gesponsord door Alexion, het bedrijf dat het geneesmiddel voor PNH Soliris heeft ontwikkeld. In Nederland wordt het registratieproject gecoördineerd door de arts-onderzoekers van het Radboudumc Expertisecentrum PNH in Nijmegen.

Oproep van artsen aan jou

Is bij jou ooit PNH vastgesteld? Dan vragen arts-onderzoekers jouw medewerking voor de PNH registratiestudie. Deelname aan dit project betekent dat wij jouw behandelend internist of hematoloog gedurende de duur van het project vragen om medische gegevens over jouw ziekte. Daarnaast vragen wij jou om eens per half jaar een enquête in te vullen over je gezondheids-toestand op dat moment. Vanzelfsprekend worden al je gegevens vertrouwelijk behandeld. Ook mensen met aplastische anemie waarbij een gedeelte PNH-cellen in het bloed is vastgesteld, nodigen wij uit om deel te nemen.

Doel

De PNH-registratie probeert inzicht te verkrijgen in de PNH-diagnose, behandeling en uitkomsten waarbij de primaire doelen zijn:

  • het verzamelen van gegevens over het gebruik van Soliris (eculizumab)
  • meer inzicht verkrijgen in het de diagnose PNH en de klinische kenmerken van mensen met PNH die behandeld worden met Soliris
  • meer inzicht verkrijgen in de incidentie en prevalentie van PNH in Nederland
  • het bijdragen aan een robuuste internationale database voor PNH
  • het bewustzijn voor PNH verhogen in de medische wereld en in de (mogelijke) patiëntenpopulatie
  • faciliteren van een doelmatigheidsonderzoek voor het gebruik van Soliris

Criteria

  • Mensen met PNH, al dan niet behandeld met Soliris
  • Mensen met een andere beenmergziekte (zoals aplastische anemie, myelodysplastisch syndroom) waarbij een PNH-kloon is aangetoond.

Meer informatie

Voor uitgebreidere informatie over dit project of eventuele deelname, kun je contact opnemen met dr. S. Langemeijer of dr. B. Laros. Dit kan via e-mail trialbureauhemat-onco@radboudumc.nl of telefonisch via 024-3614794 (datacentrum hematologie Radboudumc).

Ook kun je contact opnemen met de Stichting AA & PNH Contactgroep, info@aaenpnh.nl.

Lees meer over het PNH-register in de folder >>