medisch-banner.jpg

Alles over AA / PNH

Eculizumab

Soliris (eculizumab) is aangewezen voor de behandeling van mensen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Soliris wordt toegediend in het ziekenhuis (dagbehandeling), maar kan ook in de thuissituatie toegediend worden door een hematologisch verpleegkundige. Het doseringsschema bestaat uit een startfase van 5 weken, gevolgd door een onderhoudsfase.

Achterliggende uitgangspunten van Soliris (eculizumab)

Het lichaam beschikt over een groot aantal systemen die verantwoordelijk zijn voor de afweer en ons beschermen tegen infecties. Een van die systemen is het complement systeem. Dit betreft een groot aantal eiwitten dat bij een infectie of ontstekingsreactie geactiveerd wordt en uiteindelijk leidt tot de vernietiging van de celwand van de micro-organismen die de infectie veroorzaken. Mensen die een van deze eiwitten missen zijn dan ook zeer gevoelig voor het krijgen van bacteriƫle infecties.

Om de lichaamseigen cellen zoals de rode bloedcellen te beschermen tegen deze geactiveerde eiwitten in de bloedbaan, zitten aan het oppervlak van rode bloedcellen eiwitten die een lokale activatie van het complement systeem verhinderen. Zij vormen een soort pantser (zie links op plaatje).

sheet foute cel

Bij PNH ontbreekt dit pantser (zie rechts op plaatje). Als gevolg hiervan zijn de rode bloedcellen gevoelig voor aanvallen van het afweersysteem van het lichaam (complement-activatie), met bloedafbraak (hemolyse) tot gevolg. Complement-activatie treedt met name op ten tijde van infecties. Dat verklaart waarom de hemolyse bij mensen met PNH dan zo sterk kan toenemen.

Het medicijn eculizumab (Soliris) remt de complement-activatie.

sheet met complement


Effectiviteit

Onderzoeken met eculizumab laten zien dat het middel de afbraak van rode bloedcellen bij mensen met PNH inderdaad aanzienlijk vermindert of voorkomt. Mensen hebben hierdoor minder of geen transfusies nodig en hun kwaliteit van leven verbetert. Een belangrijke eigenschap van eculizumab is dat het de kans op trombose vermindert. Onderzoek vindt plaats met behulp van de verzamelde gegevens van mensen in het PNH-register.

Lees meer over eculizumab en zwangerschap

Bijwerkingen

Mogelijke bijwerkingen vind je in deze bijsluiter. Wordt een van de bijwerkingen ernstig? Of treedt bij jou een bijwerking op die niet in deze bijsluiter is vermeld? Raadpleeg dan onmiddellijk je arts of apotheker.

Behandeling in de praktijk

Eculizumab wordt via een infuus 1x per twee weken toegediend. Voor de start met eculizumab moet je worden gevaccineerd tegen meningococcen (de bacterie die hersenvliesontsteking veroorzaakt).

De behandelingen vinden poliklinisch plaats in het Radboudumc Expertisecentrum PNH in Nijmegen onder leiding van dr. S. Langemeijer. In Maastricht UMC+ worden mensen met PNH ook met eculizumab behandeld.

Thuistoediening van eculizumab

Eculizumab kan tegenwoordig echter ook thuis of op school/werk worden toegediend. Om het gemak van mensen met PNH te vergroten en het verzuim op school en werk te verminderen ontwikkelde het Radboudumc Expertisecentrum PNH een programma om eculizumab veilig thuis, op school of op het werk te laten toedienen.

Lees meer en bekijk de video over thuistoediening >>


Vergoeding - stand van zaken

Lees meer onder Vergoeding >>


Zwangerschap

Nog niet zo lang geleden werd vrouwen met PNH sterk afgeraden om zwanger te worden. Tegenwoordig is - uiteraard in overleg met je arts - zwangerschap toegestaan tijdens de behandeling met eculizumab. Sterker nog, als je zwanger wilt worden en nog geen eculizumab krijgt toegediend, wordt aangeraden met deze behandeling te starten. Overleg daarom je eventuele kinderwens met je PNH-arts en gynaecoloog.

De meeste moeders krijgen een gezonde baby. Er is wel een grotere kans op vroeggeboorte (29 procent). Na de zwangerschap word je geadviseerd met de behandeling door te gaan. Antistolling kan stoppen 3 maanden na de bevalling (tenzij trombose is doorgemaakt).

Lees meer over PNH en zwangerschap >>